前言

細(xì)胞與基因治療（CGT）作為引領(lǐng)醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)變革的前沿領(lǐng)域，正經(jīng)歷著從技術(shù)探索到快速發(fā)展的關(guān)鍵階段。本文系統(tǒng)梳理了全球及中國(guó)CGT市場(chǎng)的規(guī)模增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，展現(xiàn)了行業(yè)在市場(chǎng)擴(kuò)張中的強(qiáng)勁動(dòng)力——全球市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容，中國(guó)市場(chǎng)更是以遠(yuǎn)超全球的增速展現(xiàn)出巨大潛力。同時(shí)，文章聚焦國(guó)內(nèi)CGT相關(guān)企業(yè)的注冊(cè)數(shù)量增長(zhǎng)、行業(yè)投資方向的聚焦與熱度，以及通用型技術(shù)、載體系統(tǒng)、多靶點(diǎn)協(xié)同等前沿技術(shù)的突破與挑戰(zhàn)，全面呈現(xiàn)了CGT行業(yè)在機(jī)遇與問(wèn)題并存中蓬勃發(fā)展的全貌，為了解該領(lǐng)域的現(xiàn)狀與未來(lái)趨勢(shì)提供了清晰視角。

一、細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)發(fā)展?fàn)顩r

（一）全球CGT市場(chǎng)規(guī)模狀況

中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《“十五五”中國(guó)未來(lái)產(chǎn)業(yè)之細(xì)胞與基因治療（cgt）行業(yè)趨勢(shì)預(yù)測(cè)及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》指出，自1953年DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)模型提出后，科學(xué)家們開始探索將基因片段直接引入細(xì)胞以改變其遺傳特性的可能性。細(xì)胞與基因治療行業(yè)經(jīng)歷了從早期探索到初步發(fā)展，再到快速發(fā)展的歷程。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，細(xì)胞與基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，成為全球醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的前沿領(lǐng)域。2023年全球細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)111.1億美元，2024年全球細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模增至185.1億美元，增速為66.6%。預(yù)計(jì)2025年全球細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到305.4億美元，2020-2025年CAGR為71%。

圖表：2016-2025年全球細(xì)胞與基因治療（CGT）市場(chǎng)規(guī)模及增速

單位：億美元

數(shù)據(jù)來(lái)源：中投產(chǎn)業(yè)研究院整理

（二）中國(guó)CGT市場(chǎng)規(guī)模狀況

中國(guó)細(xì)胞與基因治療在20世紀(jì)90年代已有臨床研究，2005年已有兩款針對(duì)實(shí)體瘤的CGT產(chǎn)品出現(xiàn)，但之后幾年熱度逐漸消散。2010年以來(lái)，細(xì)胞治療開始受到各大藥企及研發(fā)機(jī)構(gòu)的青睞。2016年，隨著相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)與監(jiān)管體系的完善，生物技術(shù)公司爭(zhēng)相布局CGT產(chǎn)業(yè)，大量CGT產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)。至2024年，我國(guó)細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模已超80億元。隨著國(guó)內(nèi)細(xì)胞與基因治療臨床試驗(yàn)的大量開展、產(chǎn)品陸續(xù)預(yù)期獲批上市，預(yù)計(jì)2025年我國(guó)細(xì)胞和基因治療市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到186.31億元，2023-2025年CAGR為134.7%，將超全球水平。

圖表：2023-2025年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）市場(chǎng)規(guī)模及增速

數(shù)據(jù)來(lái)源：中投產(chǎn)業(yè)研究院整理

二、細(xì)胞與基因治療（CGT）企業(yè)注冊(cè)數(shù)量

中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《“十五五”中國(guó)未來(lái)產(chǎn)業(yè)之細(xì)胞與基因治療（cgt）行業(yè)趨勢(shì)預(yù)測(cè)及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》指出，截至2025年4月30日，我國(guó)共有細(xì)胞與基因治療相關(guān)企業(yè)25,965家。2016-2024年，我國(guó)細(xì)胞與基因治療相關(guān)企業(yè)注冊(cè)數(shù)量呈快速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。2024年，我國(guó)細(xì)胞與基因治療相關(guān)企業(yè)注冊(cè)數(shù)量達(dá)6,114家。

圖表：2016-2025年中國(guó)細(xì)胞與基因治療企業(yè)注冊(cè)數(shù)量

注：僅搜索經(jīng)營(yíng)范圍關(guān)鍵詞為“細(xì)胞與基因治療”的在業(yè)/存續(xù)企業(yè)。

數(shù)據(jù)來(lái)源：企查查、中投產(chǎn)業(yè)研究院整理（截至2025年4月30日）

三、細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)投資方向

細(xì)胞與基因治療等新技術(shù)藥物集現(xiàn)代制藥工業(yè)之大成，能夠直接對(duì)造成患者疾病的根源進(jìn)行治療，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)一般臨床手段難以達(dá)成的治療效果，是引領(lǐng)未來(lái)醫(yī)療手段革新的重要推動(dòng)力。

過(guò)去幾年互聯(lián)網(wǎng)發(fā)展帶來(lái)的紅利逐漸消退，而生物技術(shù)等硬科技的發(fā)展將大放異彩，隨著生物技術(shù)的發(fā)展和革新，企業(yè)也迎來(lái)新的機(jī)遇和挑戰(zhàn)。

中國(guó)醫(yī)療健康創(chuàng)新處于爆發(fā)前夜，未來(lái)10-20年，醫(yī)療健康將變成一個(gè)由細(xì)胞、基因和生物工程技術(shù)驅(qū)動(dòng)的領(lǐng)域。此外，生物技術(shù)與數(shù)字化技術(shù)的結(jié)合將會(huì)越來(lái)越緊密，機(jī)器學(xué)習(xí)領(lǐng)域有望出現(xiàn)一批真正的全球性公司，也將孕育諸多機(jī)會(huì)。從紅杉中國(guó)近幾年在生命科學(xué)領(lǐng)域投資也不難看出，細(xì)胞治療、基因療法、AI制藥、再生醫(yī)學(xué)等新興技術(shù)，成為了投資的重點(diǎn)。

近3年來(lái)，生物醫(yī)藥行業(yè)關(guān)于“寒冬”、如何“過(guò)冬”的討論從未間斷過(guò)。在一級(jí)市場(chǎng)，投資者出手更加謹(jǐn)慎，創(chuàng)新藥企融資的難度增加；在二級(jí)市場(chǎng)，新股上市破發(fā)頻現(xiàn)，部分上市公司市值縮水。醫(yī)藥行業(yè)投融資市場(chǎng)較過(guò)去幾年，表現(xiàn)出更為謹(jǐn)慎且增速放緩的態(tài)勢(shì)。而就是在這寒冬之下，細(xì)胞與基因治療等創(chuàng)新生物技術(shù)領(lǐng)域的投融資熱度仍在。

在2020年之后，紅杉中國(guó)大幅增加了在細(xì)胞療法、基因療法、RNA療法、AI以及再生醫(yī)學(xué)賽道的投資，尤其是細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域。而2021年，傳奇生物的BCMA CAR-T療法上市申請(qǐng)獲FDA和歐盟EMA優(yōu)先審評(píng)，復(fù)星凱特、藥明巨諾CD19 CAR-T療法在國(guó)內(nèi)獲批上市，中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)正式站在了世界前沿。在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域，中國(guó)領(lǐng)先的醫(yī)藥企業(yè)聚焦在細(xì)胞療法、基因療法、免疫治療等方面。

目前，上述這些新技術(shù)形式已經(jīng)初步展現(xiàn)其潛力，全球范圍內(nèi)已有多款細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品上市，惠及了全球數(shù)以萬(wàn)計(jì)的患者，BMS、吉利德等企業(yè)CAR-T產(chǎn)品仍在持續(xù)放量，國(guó)內(nèi)企業(yè)傳奇生物2022年CAR-T療法銷售額超9億元，紐福斯、朗信生物、天澤云泰等多家企業(yè)的基因療法展現(xiàn)出長(zhǎng)期治療潛力。

但這些領(lǐng)域的發(fā)展仍然存在一些亟待解決的重要問(wèn)題，例如，在細(xì)胞治療賽道，研究人員正在致力于降低生產(chǎn)成本，攻克通用型和實(shí)體瘤等難關(guān)；在基因治療賽道，研究人員正在致力于優(yōu)化遞送載體和生產(chǎn)工藝等，這些未被滿足的需求或?qū)⒊蔀槲磥?lái)創(chuàng)新的重點(diǎn)所在。

此外，生命科學(xué)與AI的聯(lián)結(jié)將會(huì)更為緊密。細(xì)胞和基因療法的前景廣闊，但仍需要大量的創(chuàng)新讓細(xì)胞與基因療法的潛能充分釋放，在研發(fā)中擴(kuò)展數(shù)字化與分析的使用或是解決方法之一。AI將通過(guò)提高速度、減少臨床失敗、降低整個(gè)研發(fā)價(jià)值鏈的成本以及實(shí)現(xiàn)可持續(xù)的技術(shù)平臺(tái)，有望成為提高新藥價(jià)值鏈研發(fā)投入回報(bào)的重要推動(dòng)者。目前，AI已經(jīng)在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域展現(xiàn)出良好的發(fā)展?jié)摿Γ�隨著AI的廣泛應(yīng)用和研究的逐漸深入，AI將與細(xì)胞與基因治療或?qū)⑴鲎渤鲨�璨火花�?/p>

四、細(xì)胞與基因治療（CGT）技術(shù)突破趨勢(shì)：從單點(diǎn)創(chuàng)新到系統(tǒng)迭代

（一）通用型技術(shù)加速產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程

中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《“十五五”中國(guó)未來(lái)產(chǎn)業(yè)之細(xì)胞與基因治療（cgt）行業(yè)趨勢(shì)預(yù)測(cè)及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》指出，通用型CAR-T（UCAR-T）正在突破個(gè)性化治療的產(chǎn)能瓶頸。傳統(tǒng)自體CAR-T需要為每位患者單獨(dú)制備，生產(chǎn)成本高達(dá)百萬(wàn)元級(jí)別（如奕凱達(dá)定價(jià)120萬(wàn)元/針），而通用型技術(shù)通過(guò)基因編輯技術(shù)改造健康供體T細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)“現(xiàn)貨供應(yīng)”，有望將成本降低70%以上。2024年，國(guó)內(nèi)多家企業(yè)取得關(guān)鍵進(jìn)展：

北恒生物的UCAR-T產(chǎn)品在治療B細(xì)胞白血病中實(shí)現(xiàn)無(wú)需HLA配型，患者響應(yīng)率與傳統(tǒng)CAR-T相當(dāng)；

科濟(jì)藥業(yè)采用CRISPR-Cas9編輯技術(shù)敲除TCR和HLA-I基因，降低移植物抗宿主病風(fēng)險(xiǎn)；

百吉生物開發(fā)的自動(dòng)化封閉式生產(chǎn)系統(tǒng)將細(xì)胞培養(yǎng)周期縮短至10天以內(nèi)，顯著提升生產(chǎn)效率；

干細(xì)胞基因編輯成為再生醫(yī)學(xué)新引擎。2025年1月獲批的艾米邁托賽注射液（治療急性移植物抗宿主�。�標(biāo)志著中國(guó)干細(xì)胞療法商業(yè)化破冰。當(dāng)前研究聚焦：

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）的定向分化調(diào)控：通過(guò)編輯Wnt/β-catenin通路增強(qiáng)軟骨修復(fù)能力；

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的基因修飾：避免移植后畸胎瘤風(fēng)險(xiǎn)，提高安全性；

體外器官類芯片培養(yǎng)：結(jié)合3D生物打印技術(shù)構(gòu)建功能化組織替代物。

（二）載體與遞送系統(tǒng)的技術(shù)躍遷

非病毒載體占比顯著提升，從2019年的不足10%增至目前的25%。主要突破包括：

脂質(zhì)納米顆粒（LNP）在基因編輯治療中的應(yīng)用：通過(guò)優(yōu)化脂質(zhì)結(jié)構(gòu)提高肝臟外組織靶向性；

電穿孔遞送CRISPR組件：在體內(nèi)基因治療中實(shí)現(xiàn)80%以上的編輯效率（臨床前數(shù)據(jù)）；

外泌體載體工程化改造：利用其天然遞送特性裝載siRNA，降低免疫原性；

病毒載體生產(chǎn)的規(guī)�；�突破成為產(chǎn)業(yè)關(guān)鍵。博騰生物開發(fā)的PTLV-SMART?慢病毒生產(chǎn)平臺(tái)采用自主馴化的HEK293T懸浮細(xì)胞系，使病毒產(chǎn)量提升3倍，生產(chǎn)成本降低40%。金斯瑞生物則通過(guò)質(zhì)粒工藝優(yōu)化，將高純度GMP級(jí)質(zhì)粒的產(chǎn)出效率提高至行業(yè)平均水平的1.8倍。

（三）多靶點(diǎn)協(xié)同與智能化設(shè)計(jì)

實(shí)體瘤治療的多靶點(diǎn)策略成為技術(shù)攻堅(jiān)重點(diǎn)。百吉生物針對(duì)EBV相關(guān)腫瘤開發(fā)的BRG01注射液通過(guò)靶向潛伏膜蛋白（LMP1/LMP2）的雙特異性TCR設(shè)計(jì)，在鼻咽癌治療中實(shí)現(xiàn)客觀緩解率（ORR）達(dá)64%的臨床效果。其他創(chuàng)新方向包括：

邏輯門控CAR-T：通過(guò)AND/OR/NOT邏輯電路設(shè)計(jì)，僅當(dāng)雙靶標(biāo)共存時(shí)激活T細(xì)胞，提高實(shí)體瘤識(shí)別特異性；

CRISPR-Cas12a多重編輯：同時(shí)敲除PD-1、TGFβR等免疫抑制通路，增強(qiáng)T細(xì)胞浸潤(rùn)能力；

AI驅(qū)動(dòng)的抗原預(yù)測(cè)：利用深度學(xué)習(xí)模型分析腫瘤新生抗原，加速靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)。

圖表：CGT前沿技術(shù)突破方向及產(chǎn)業(yè)化影響

資料來(lái)源：中投產(chǎn)業(yè)研究院整理